Bayer AG en zijn volle dochteronderneming, BlueRock Therapeutics LP, kondigden de voltooiing aan van de inschrijving van patiënten in hun open-label fase 1 (Ph1) studie van uit pluripotente stamcellen verkregen dopamine neuronen bij mensen met de ziekte van Parkinson (PD).
Patiënten met de ziekte van Parkinson worden geconfronteerd met levensveranderende uitdagingen en onzekerheden die niet worden aangepakt door de huidige behandelingen. Wij zijn verheugd dat de inschrijving voor onze klinische studie van fase 1 is voltooid en geloven dat dit een cruciale volgende stap is in de ontwikkeling van een nieuwe celtherapie die het potentieel heeft om het therapeutische landschap voor deze verwoestende ziekte te veranderen.
Ahmed Enayetallah, M.D., Ph.D., Senior Vice President of Clinical Development bij BlueRock Therapeutics. “
Dit is een first-in-man studie, dus het veiligheidsprofiel in dit vroege stadium van ontwikkeling is van het grootste belang. De studie zal tot 12 deelnemers inschrijven op locaties in de VS.
Dopamine-genererende neuronen uit de hersenen van de proefpersonen zullen onder algemene verdoving worden getransplanteerd in het putamen. Na de operatie krijgen de proefpersonen gedurende een jaar geneesmiddelen om hun immuunsysteem gedeeltelijk te onderdrukken (om te voorkomen dat het lichaam de cellen afstoot). Veiligheid, verdraagbaarheid, bewijs van celoverleving (door MRI- en PET-scans van de hersenen) en het effect op de symptomen van de ziekte van Parkinson worden gedurende twee jaar na de transplantatie geëvalueerd.
Over de BRT-DA01 fase 1 studie
Het doel van de fase 1-studie is de veiligheid en verdraagbaarheid van BRT-DA01 transplantatie één jaar na transplantatie te evalueren. Secundaire doelstellingen van de studie zijn om te zien of de overleving van de getransplanteerde cellen en de motorische effecten aanhouden, en om de veiligheid en verdraagbaarheid na twee jaar verder te evalueren.
Wat is de ziekte van Parkinson?
De ziekte van Parkinson (PD) is een neurodegeneratieve ziekte die het bewegen en spreken aantast. De oorzaak van PD is onbekend, maar men denkt dat het een combinatie is van genetische en omgevingsfactoren. PD begint meestal rond de leeftijd van 60 jaar, maar kan ook eerder optreden. Symptomen zijn onder meer tremoren, stijfheid, trage bewegingen en problemen met het evenwicht. PD ontwikkelt zich langzaam en kan na verloop van tijd leiden tot invaliditeit. Er bestaat geen genezing voor de ziekte van Parkinson, maar er zijn wel behandelingen die de symptomen kunnen helpen beheersen.
De ziekte van Parkinson, die wereldwijd ongeveer één op de duizend mensen treft, is een neurologische aandoening die wordt gekenmerkt door tremoren, stijfheid, trage bewegingen (bradykinesie) en asymmetrie van de start. De belangrijkste lichamelijke symptomen van de ziekte van Parkinson zijn distale tremor in rust, stijfheid, bradykinesie en asymmetrie bij aanvang. Depressie, dementie en psychose zijn veel voorkomende neuropsychiatrische problemen die gepaard gaan met PD.
PD beïnvloedt het leven van patiënten op vele manieren. De meest voor de hand liggende manier is de invloed op beweging en spraak. PD kan het moeilijk maken om te lopen, zich aan te kleden of te eten. Het kan ook problemen veroorzaken met denken, geheugen en stemming. Deze symptomen kunnen het moeilijk maken om te werken, te socialiseren of voor zichzelf te zorgen. De ziekte van Parkinson kan ook leiden tot isolement en depressie.
Kan de ziekte van Parkinson worden genezen? Wat zijn de belangrijkste behandelingen?
De symptomen van de ziekte van Parkinson kunnen in eerste instantie worden bestreden door anti-Parkinsonmedicijnen af te bouwen. Het oordeelkundig gebruik van psychoactieve middelen kan noodzakelijk zijn. Overleg met een sub-specialist is vaak noodzakelijk.
Er bestaat geen genezing voor PD, maar er zijn behandelingen die kunnen helpen de symptomen te beheersen. BlueRock Therapeutics ontwikkelt een nieuwe celtherapie voor PD die het potentieel heeft om de symptomen te verbeteren en de ziekteprogressie te vertragen. Voor de klinische studie van fase 1 worden momenteel patiënten ingeschreven op verschillende locaties in de VS.